Une nouvelle drogue peut soulager une baisse de la gravité de la douleur


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MARDI , Le 16 août (HealthDay Nouvelles) - Pour certains patients atteints de goutte atteints d'une forme particulièrement sévère et invalidante de la maladie qui trouvent des traitements standard soit intolérable ou inefficace, une alternative récemment approuvée semble apporter un soulagement.

Le traitement par perfusion intraveineuse appelé pégloticase (nom de marque Krystexxa) n'a pas d'effet durable sur les patients atteints de goutte les plus sévères, mais les chercheurs affirment que pour environ quatre patients sur dix qui répondent positivement, l'amélioration peut être significative. approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis en septembre 2010.

Cependant, le traitement est coûteux et l'étude a révélé un taux élevé d'effets secondaires, certains extrêmement graves, ce qui suggère que les prestataires de

«Ce sur quoi nous nous concentrons ici, ce sont environ 3% des patients atteints de goutte qui ont la forme la plus avancée de la maladie», a déclaré l'auteur principal de l'étude, le Dr Michael A. Becker, professeur émérite de médecine à l'Université de Chicago

"Environ 80% du temps, ces patients sont intolérants au médicament de longue date pour la goutte, l'allopurinol", a expliqué Becker. "Pour les 20% restants, le médicament n'a tout simplement pas une efficacité suffisante ou prend trop de temps à prendre effet.

" La pégloticase est clairement un agent de niche conçu spécifiquement pour ces cas les plus graves ", a déclaré Becker. une alternative coûteuse nécessitant des perfusions intraveineuses soigneusement surveillées pendant une période de temps prolongée. Et il existe un potentiel de réactions à la perfusion, qui peuvent être - mais généralement pas - sévères.

"Mais l'essentiel est que ce traitement offre de l'espoir aux personnes qui ont été jugées ne pas être traitées par des agents conventionnels, "il a conclu.

Becker et ses collègues ont publié leurs résultats dans l'édition du 17 août du

Journal de l'American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, qui a concédé sous licence les droits exclusifs de la technologie relative à la pégloticase, a financé l'étude et y a contribué. Les auteurs de l'étude ont noté qu'environ 6 millions d'hommes et de femmes aux États-Unis souffraient d'une forme de goutte. maladie qui découle d'une incapacité de l'organisme à disposer adéquatement de l'accumulation d'acide urique. Au cours des deux dernières décennies, le nombre d'Américains qui luttent contre la maladie a augmenté d'environ 50%.

Pour de tels individus, les concentrations croissantes d'acide urique donnent lieu à de minuscules formations cristallines en forme d'aiguilles qui se logent dans les articulations. (1966), l'allopurinol administré par voie orale (Lopurin, Zyloprim) a été le traitement de record, en aidant de nombreux patients en abaissant la production d'acide urique pendant l'égouttage dépôts non viables par les reins. Une seconde option de traitement oral, appelée febuxostat (Uloric), a été approuvée il y a deux ans.

Mais pour une petite minorité de patients, les pilules ne fonctionnent pas, fonctionnent trop lentement ou provoquent de graves effets secondaires. Leur goutte peut entraîner une maladie articulaire, une difformité, une douleur chronique, un handicap et une diminution de la qualité de vie. Pour certains de ces patients, il n'y avait pas de «plan B».

Becker expliquait, pour certains de ces patients, des perfusions intraveineuses toutes les deux semaines de pégloticase contenant une version modifiée d'une enzyme porcine appelée «uricase» ( (9) Pour voir l'efficacité de cette nouvelle approche, les auteurs de l'étude ont mené deux essais de six mois en tandem, impliquant un total final de 212 patients. avec la goutte sévère, chronique et auparavant incurable qui était pris en charge dans 56 différentes installations de rhumatologie à travers les États-Unis, le Canada et le Mexique.

Les patients ont été répartis au hasard en trois groupes: un pour recevoir 8 milligrammes de pégloticase aux deux semaines; une seconde pour recevoir le médicament une fois par mois; et le troisième placé sur une solution saline injectable (un placebo).

Résultat: tous les patients recevant la pégloticase ont vu leur taux d'acide urique baisser rapidement à des intervalles considérés comme normaux. Cependant, dans certains cas, le déclin de l'acide urique a été temporaire, les chercheurs ont trouvé.

L'étude a indiqué que le nouveau traitement n'aidera pas tous les 120 000 à 180 000 Américains estimés avec ce type de goutte la plus sévère. En fait, le médicament semblait susciter une réaction «tout ou rien», aidant grandement certains patients tout en n'ayant pratiquement aucun effet sur les autres.

Finalement, l'équipe de recherche a constaté que 42% des patients bihebdomadaires pégloticase maintenaient une uricémie normale. les niveaux d'acide pour un minimum de 80 pour cent de la période d'étude de six mois. La même chose était vraie chez 35% des patients mensuels pégloticase. Ceux qui ont reçu des solutions salines n'ont vu aucune amélioration.

Dans l'ensemble, la qualité de vie a augmenté chez les deux groupes de patients traités par la pégloticase, tout comme la mobilité et la fonction; il y avait aussi une réduction de la douleur. De plus, beaucoup des bosses typiquement associées à la goutte de longue durée (appelée "tophi") se sont résolues chez environ 40% et 20% des patients bi-hebdomadaires et mensuels pégloticase, respectivement.

Cependant, les auteurs ont dit 90% de patients pégloticase ont connu au moins un effet secondaire, le plus souvent une brève poussée de goutte. De tels effets secondaires de poussée sont également une caractéristique commune parmi les patients d'allopurinol dans la période immédiate suivant le lancement de traitement.

Plus sérieusement, environ quart des patients bihebdomadaires de pegloticase et 42 pour cent qui ont eu des injections mensuelles ont éprouvé réponses immunitaires au site d'injection de drogue. Chez 5 à 8% des patients, la réaction était grave et cinq patients ont eu une anaphylaxie.

Dr. Tuhina Neogi, professeur agrégé de médecine à l'École de médecine de l'Université de Boston, a déclaré: «La vaste majorité des patients peuvent être pris en charge de manière appropriée et adéquate avec les médicaments existants.La cible de cette nouvelle approche n'est clairement pas la routine. «Mais pour ce très petit groupe de patients pour qui aucune des autres options ne fonctionne, ou pour lesquels il existe des intolérances, c'est une nouvelle façon de procéder», a déclaré Neogi.

"Il est intéressant de souligner", at-elle ajouté, "que cela fonctionne par un mécanisme d'action complètement différent de nos médicaments existants." Plutôt que d'éteindre le robinet d'acide urique ou d'ouvrir un drain, ce médicament pénètre comme un seau et simplement supprime les choses.C'est vraiment unique et excitant. "Dernière mise à jour: 8/17/2011

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